骨髓增生异常综合征的发生是由于骨髓造血干细胞不受控制的异常生长（也称为「克隆性增殖」），虽然不像一般恶性肿瘤那样具有全身转移的特点，但有向急性髓系白血病转化的潜能，同时本病所引起的血细胞减少治疗难度极大，故本病是一种恶性程度较高的疾病。